Terapia Car-T: al Meyer si accende la speranza per un bambino colpito da leucemia

Grazie al trattamento, a distanza di poco più di un mese dall’infusione delle cellule riprogrammate, si è azzerata la presenza di cellule malate nel midollo. Per il piccolo e la sua famiglia inizia così una nuova fase piena di speranza

Sono arrivati i primi buoni risultati del trattamento con Car-t che gli oncoematologi dell’ospedale pediatrico Meyer hanno somministrato lo scorso maggio ad un piccolo paziente di 10 anni affetto da una leucemia resistente a ogni altro tipo di terapia. A distanza di poco più di un mese dall’infusione delle cellule riprogrammate, la cura ha azzerato la presenza di cellule malate nel midollo. E così invece di prepararsi a dover affrontare un percorso di cure palliative, per il bambino e la sua famiglia inizia una nuova fase piena di speranza.

I medici non sanno dire se la malattia si ripresenterà in futuro, i prossimi mesi e controlli saranno determinanti, ma l’esito della cura conferma il Meyer come una delle eccellenze nel mondo della pediatria, pronto a nuove sfide per salvare i pazienti, anche quelli le cui condizioni sono più difficili.

Il dott. Claudio Favre

“Oggi la ricerca scientifica ci offre la possibilità della terapia genica con Car-T – spiega Claudio Favre, responsabile del Centro di eccellenza di Oncoematologia pediatrica del Meyer – In questo caso abbiamo voluto sperimentarla, credendoci fino in fondo, grazie ad un percorso multidisciplinare che ha visto la partecipazione di tanti professionisti”.

Al momento in Italia sono soltanto tre i centri pediatrici che utilizzano attivato questa terapia d’avanguardia: oltre al Meyer, il Bambin Gesù di Roma e il San Gerardo di Monza. Il successo annunciato oggi dal Meyer riempie di soddisfazione i medici, per Favre “si apre una nuova era per l’oncoematologia, ci si allontana sempre più dalla chemioterapia tradizionale per andare verso la terapia di precisione” mentre il direttore generale Alberto Zanobini sottolinea come “questo risultato è molto importante per il Meyer che dimostra di essere pronto a cogliere le opportunità che la ricerca scientifica mette a disposizione. Le terapie geniche rappresentano la nuova frontiera della medicina e il nostro ospedale non vuole perdere questo appuntamento con un futuro ricco di preziose possibilità per la salute dei bambini”.

Ma cosa sono le Car-T?

“La terapia si basa su cellule prelevate dal paziente e reingegnerizzate in laboratori di terapia genica. Qui nei linfociti dei piccoli malati vengono inseriti dei pezzetti di DNA in una nuova sequenza che dona loro una forza eccezionale per combattere le cellule leucemiche. In seguito le cellule riprogrammate vengono infuse nel paziente e qui si sono dimostrate capaci di distruggere una malattia contro cui sembrava non ci fosse più niente da fare” spiega Favre.

Per seguire il piccolo paziente negli scorsi mesi, segnati anche dalla difficoltà di lavorare durante la fase critica dell’emergenza Coronavirus, si è attivata un’equipe multidisciplinare. Oltre al dottor Favre, sono stati coinvolti, per gestire eventuali complicanze, oncologi, pediatri, rianimatori, neurologi, cardiologi, oculisti, nefrologi e infermieri specializzati. Fondamentale è stato anche il lavoro del Centro trasfusionale sangue che ha gestito il delicato, quanto cruciale, momento del prelievo delle cellule, poi rielaborate in un laboratorio negli Stati Uniti, prima di tornare al Meyer per essere infuse e permettere al piccolo di continuare a sperare, sempre affiancato dai medici del Meyer, ovviamente.

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